ICH 正在就制定收集患者意見并將其納入藥物開發(fā)和監(jiān)管過程的全球統(tǒng)一方法指南征求反饋意見，包括制定以對行業(yè)和監(jiān)管機構都合理且可持續(xù)的方法收集患者觀點的新的統(tǒng)一指南。

ICH 首先通過確定關鍵領域開啟了這一擬議舉措，ICH 認為收集患者意見可以改善藥物開發(fā)的質量、相關性、安全性和效力，并為監(jiān)管決策提供依據。ICH 在一份以患者為中心的藥品研發(fā)（PFDD）思考性文件草案中討論了這一擬議，對草案的意見征集將于 2021 年 3 月截止。

ICH 指出，盡管在許多情況下已經尋求并考慮了患者的需求，但“用于識別、收集和分析對患者有意義的內容的方法并不標準或統(tǒng)一?！蓖瑯?，在患者偏好研究方面，ICH 指出，盡管在許多明確的情況下可能沒有必要進行這些研究，但在需要時，“讓這些方法遵循商定的標準將是有益的”。“患者偏好研究可以幫助發(fā)現醫(yī)療產品的哪些方面對患者個人至關重要，以及為什么患者選擇特定藥物而不是其它藥物?！?/span>

ICH 認為，“在整個藥物開發(fā)過程中”都存在通過有效納入患者觀點來提高藥物開發(fā)計劃質量的機會。這些包括開發(fā)反映對患者最重要的獲益的終點，患者對獲益的可接受性，風險與耐受性的關系。

思考性文件指出了在藥物開發(fā)過程中或監(jiān)管決策中納入患者反饋時可能出現的一系列相關問題。ICH 建議制定兩個新指南，概述在收集和合并患者觀點以解決這些問題時應采用的方法和標準。

具體來說，ICH 提議制定關于以下方面的新指南：

· 在臨床試驗中要測量哪些內容。鑒于并非患者、照護者和臨床醫(yī)生認為重要的所有內容都是可測量的，或可被證明在特定治療試驗中改變的，因此新指南將解決申辦人應如何選擇測量哪些內容用于藥物開發(fā)計劃目的以顯示臨床獲益。指南還將解釋申辦人如何識別、修改或開發(fā)適合目的的臨床結局評估，其中可能包括患者報告的結局工具以評估對患者重要的結局。

· 如何可靠地獲取有關患者對于治療方面的價值的信息，這些信息可以幫助解釋患者對獲益、風險和耐受性問題的不同看法。指南可以闡明設計和進行患者偏好研究的方法要求，這些要求包括“足夠的嚴格性和質量”來為藥物開發(fā)和監(jiān)管決策提供依據。

由于某些司法管轄區(qū)（例如，歐盟和美國）已經在進行與這些擬議指南有關的計劃 , 考慮到監(jiān)管機構和企業(yè)在心理學、相關統(tǒng)計和決策科學方面具有必要專業(yè)知識的人員有限，因此 ICH 建議應在相關計劃基本完成后再開始進行這些新文件的工作。

在歐盟，一個公私合作項目（IMI-PREFER）正在尋求監(jiān)管機構和衛(wèi)生技術評估機構對其提議的關于進行患者偏好研究的最佳實踐方法進行驗證。在美國 , FDA 正在依照《21 世紀醫(yī)藥法案》的要求，制定一系列針對患者的藥物開發(fā)指南 , 并組織召開以患者為中心的藥物開發(fā)會議等。【FDA 首份以患者為中心的藥物開發(fā)指南定稿 2020/12/08】，【患者參與究竟能夠如何影響監(jiān)管決策？2020/12/08】